SUS começa a oferecer tratamento milionário para doença rara em bebês

Um dos medicamentos mais caros do mundo, o Zolgensma, indicado para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, será ofertado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) a partir desta segunda-feira (24/3).

O SUS passará a fazer terapia genética com o medicamento, que custa, na rede particular, em média R$ 7 milhões.

Segundo o Ministério da Saúde, com a incorporação do Zolgensma, o SUS passará a ofertar todas as terapias modificadoras da AME tipo 1. A terapia é indicada para bebês de até 6 meses que não usem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

A incorporação do tratamento foi viabilizada por meio de um acordo firmado com a indústria internacional, que condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente. 

O presidente Luiz Inácio Lula da Silva (PT) também anunciou em fevereiro um acordo para a produção em larga escala da primeira vacina 100% nacional e de dose única contra a dengue.

Como será oferecido?

A partir desta semana, os pacientes poderão ser acolhidos e fazer os exames preparatórios nos 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS. O Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas, que orienta como será feita a assistência desses pacientes, será publicado nos próximos dias.

O Ministério da Saúde, em conjunto com a Novartis, prepara a qualificação das equipes desses centros para a realização da infusão. Todos os casos serão assistidos até que o processo seja concluído – o acompanhamento dos resultados será feito por cinco anos. 

Os  28 serviços de referência do SUS para a realização da terapia gênica para a AME estão localizados em 18 estados: Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.

O que é a AME?

A AME é uma doença rara e degenerativa causada pela incapacidade do organismo de produzir uma proteína fundamental para os neurônios responsáveis por movimentos vitais, como respirar, engolir e se movimentar.

Segundo dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com a doença. Na prática, o tratamento usa o medicamento em substituição à função de um gene ausente ou que não está funcionando corretamente.

A AME não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Antes do SUS ofertar tecnologias para AME tipo I, crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte antes dos dois anos.

Com isso, o SUS amplia o acesso ao tratamento completo para pacientes com AME tipo 1. O tratamento pode impactar a qualidade de vida dessas crianças, com avanços motores como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio.